L’Université de Montpellier contribue au développement d’un candidat médicament contre le syndrome de Wolfram
L’Université de Montpellier décroche un financement de 325 000 euros par l’Agence nationale de la recherche (ANR), pour développer un candidat médicament destiné à traiter le syndrome de Wolfram, une maladie rare et grave pour laquelle aucun traitement n’est aujourd’hui disponible. Né des travaux du laboratoire Mécanismes moléculaires dans les démences neurodégénératives – MMDN (Université de Montpellier, Inserm, EPHE) et accompagné par les services de l’UM, le BIC de Montpellier et la SATT AxLR, le projet est porté scientifiquement par Benjamin Delprat et associe un consortium de partenaires académiques, européens, ainsi que la startup Sitera Pharmaceuticals.
SIT3060 : une nouvelle piste thérapeutique contre le syndrome de Wolfram
Le syndrome de Wolfram est une maladie génétique rare qui se manifeste notamment par l’apparition d’un diabète sucré et d’une atrophie optique, auxquels peuvent s’ajouter une surdité neurosensorielle et d’autres complications. La maladie entraîne une dégradation progressive de l’état de santé des patients et peut réduire considérablement leur espérance de vie. À ce jour, aucun traitement ne permet d’agir directement sur les mécanismes à l’origine de la maladie.
Les chercheurs du laboratoire ont identifié un dysfonctionnement dans les échanges entre deux structures essentielles des cellules : le réticulum endoplasmique, impliqué notamment dans la régulation du calcium, et les mitochondries, qui assurent une grande partie de la production d’énergie cellulaire. Ces travaux, soutenus financièrement et accompagnés dans leur développement par la SATT AxLR, ont conduit à l’identification de SIT3060, un candidat médicament aujourd’hui développé par Sitera Pharmaceuticals. La création de cette start-up constitue une étape importante dans la valorisation des résultats issus de la recherche académique. Dans cette dynamique, Sitera Pharmaceuticals a bénéficié d’un accompagnement à la création et au développement assuré conjointement par le BIC de Montpellier et la SATT AxLR. Le projet a par ailleurs reçu le Prix de l’innovation du PUI de Montpellier en 2026, récompensant son potentiel de valorisation et son ambition de transformer une découverte scientifique en solution thérapeutique.
Un financement pour accélérer le développement d’un candidat médicament
Le projet s’inscrit dans le cadre de l’appel à projets Erdera, qui vise à accélérer le développement de solutions thérapeutiques pour les maladies rares et à favoriser le passage de candidats médicaments vers les phases cliniques. La subvention de 325 000 euros accordée par l’ANR permettra de consolider un consortium autour de SIT3060, en rapprochant les laboratoires académiques européens, les associations de patients et le monde économique.
Un doctorant sera recruté afin d’étudier plus particulièrement les effets d’un traitement chronique par SIT3060 sur la perte de vision dans un modèle murin du syndrome de Wolfram. Ses travaux viseront également à déterminer par quelle voie de signalisation s’exerce l’effet protecteur observé. Cette recherche permettra de mieux comprendre les mécanismes d’action du candidat médicament et de consolider les données nécessaires à la poursuite de son développement.
Au cours des trois années du projet, les partenaires chercheront notamment à valider l’efficacité de SIT3060 dans différents modèles précliniques du syndrome de Wolfram, avec pour objectif d’accélérer son développement vers les essais cliniques. Les travaux permettront également d’explorer le potentiel de cette approche pour d’autres pathologies présentant un déficit de communication similaire entre le réticulum endoplasmique et les mitochondries.
À terme, la principale retombée attendue du projet est de valider SIT3060 comme candidat médicament capable d’agir sur les déficits cellulaires et symptomatiques du syndrome de Wolfram. Une telle avancée représenterait une perspective majeure pour les patients, confrontés aujourd’hui à une maladie progressive pour laquelle les possibilités thérapeutiques restent limitées.
“Je suis extrêmement fier et honoré de coordonner ce consortium européen qui devrait apporter un nouveau candidat médicament afin traiter le syndrome de Wolfram et les maladies apparentées. Je tiens à remercier tout particulièrement l’Université de Montpellier, qui a mobilisé l’ensemble des moyens nécessaires pour faciliter l’obtention de ce financement particulièrement compétitif.“
Benjamin Delprat
Informations pratiques
- Date d’entrée en vigueur de l’accord de consortium du projet : 31/10/2026